城大研「ＤＮＡ手術」新療法　計劃未來3年內推進至臨牀試驗 (19:01)

香港城大科研團隊獲政府「產學研 1+計劃」撥款資助，透過基因組編輯技術「DNA 手術」研發兩種新型基因治療藥物，分別應用於肝臟和心血管遺傳疾病，並計劃在未來3年將項目推進至臨牀試驗階段。帶領研究的城大生物醫學科學系教授鄭宗立說，希望可為病患提供安全、高效及可負擔的一次性創新療法。

城大團隊表示，基因組編輯技術療法是指通過精準切割、移除或替換病患基因當中有缺陷的部分，使細胞能夠正常運作，同時防止有害蛋白質的增生，惟此療法在藥效持續性方面面對挑戰，病患或須長期甚至終身服藥，效果亦逐漸減弱，導致病情反覆。

為解決有關難題，城大團隊利用曾獲諾貝爾獎的「CRISPR 基因組編輯平台」結合專利技術「高度精準的核酸酶（nucleases）」，再經由團隊改造的「脂質納米顆粒（eLNPs）」運送至目標細胞，為遺傳病患者進行體細胞變異的「DNA手術」，可直接編輯體內的 DNA；修正後的DNA也可傳承至新生細胞，提供一種長效持久的解決方案，消除重覆用藥的需要。

城大團隊正開發兩款候選藥物，分別針對罕見肝臟遺傳疾病及心血管疾病，兩藥正準備進入新藥「IND 支持性研究」以及由研發者發起之牀床試驗，並已完成於非人類靈長類動物的初步臨牀前研究，未來將進行內部開發、或與藥廠等夥伴合作，將兩款新型候選藥物推進至臨牀試驗階段。